难治性免疫病尝试干细胞移植428

难治性自身免疫病对各种传统治疗“软硬不吃”及其高复发率、高病死率的“恶习”令医生一直很头疼，北京协和医院风湿科自1999年起尝试以造血干细胞移植治疗难治性自身免疫病，不仅积累了全球数量及病种最多的病例资料，而且取得了初步的成效。

据该科唐福林教授介绍，他们所采用的自体外周血干细胞移植具有无需寻找配型相合的供者，不会发生移植物抗宿主病等优点，针对风湿免疫病治疗的疾病谱也较广，如系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、系统性硬化症等。其治疗过程类似于造血干细胞移植治疗血液病，无论是干细胞的动员、采集、分选和回输都已比较成熟。该科冷晓梅博士告诉记者，就目前接受治疗的34位病人情况来看，短期疗效令人满意。多数病人病情得到明显控制，复发率约10％，移植相关死亡率为8％。

然而，作为全球目前实施例数仅500余例的临床新疗法，采用自体外周血干细胞移植治疗免疫病仍然存在一些问题：首先，尽管治疗程序相仿，但自身免疫病与血液病治疗机制仍有很大不同——前者针对自身免疫反应的异常，而后者则针对肿瘤细胞；其次，移植后自身抗原依然存在，重建后的免疫细胞对自身抗原的免疫耐受性如何尚不完全清楚；另外，如自身免疫病本身存在于细胞的异常，移植后的干细胞所携带的易感基因并未去除，故仍有复发的可能。冷晓梅博士指出，该疗法成功的关键在于选择合适的病例、回输足够的干细胞、保证严格的无菌以及造血和免疫重建前感染的控制，而且仍需继续观察其中远期疗效，目前并不适于在临床普及应用。

2022-12-09

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